Projekt 1

Epidemiologie und Beschreibung des natürlichen Verlaufs der metachromatischen Leukodystrophie und der Globoidzell-Leukodystrophy (M. Krabbe) mit Manifestation während Kindheit und Adoleszenz

Projekt 2

Charakterisierung zerebraler Veränderungen bei Kindern mit unklassifizierten und seltenen klassifizierten Leukodystrophien mittels multiparametrischer Magnetresonanzstudien

Projekt 3

Epidemiologie und natürlicher Verlauf von neu definierten Leukodystrophien mit Beginn im Kindesalter: Klinische, neuroradiologische, neurophysiologische und genetische Daten

Projekt 4

Phänotypische Variabilität, natürlicher Verlauf und Merkmale der Progression von spätmanifestierenden Leukodystrophien

Projekt 5

Zelltherapie der MLD auf der Basis kombinierter Transplantation von hämatopoietischen Stammzellen und multipotenten Stromazellen

Projekt 6

Bedeutung von RNASET2 bei der Pathogenese der zystischen Leukoenzephalopathie ohne Megalenzephalie und bei der Myelination im ZNS

Projekt 7

Molekulare Mechanismen der axonalen Degeneration bei Mausmodellen humaner Leukodystrophien

Projekt 9

Metachromatische Leukodystrophie: Strategien der Substratreduktionstherapie und Studien zur neuronalen und Myelin-Pathologie bei neuen Mausmodellen

Projekt 10

Mutationsanalyse und Rescue der Arylsulfatase-A- und Galaktozerebrosidase-Aktivität durch Proteaseinhibitoren als neuer therapeutischer Zugang bei metachromatischer Leukodystrophie und Globoidzellenleukodystrophie

Projekt 11

Koordination und Verwaltung des Netzwerks